Ética de las terapias de muy alto costo
En estos días me han llegado tres avisos solicitando donaciones para costear un tratamiento oncológico, una estadía de neurorehabilitación en el extranjero, y para reunir U$2 millones para acceder a una terapia génica que podría tratar la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1. Las personas afectadas por AME carecen de la proteína de supervivencia de la neurona motora, lo que produce debilitamiento de los músculos, ocasionando problemas como dificultad para permanecer sentado, caminar, en la deglución o para movilizar los músculos respiratorios. Se estima que su incidencia mundial es de 1/6.000 recién nacidos.
Desarrollos recientes han permitido contar con terapias específicas para que se produzcan más proteínas necesarias para las neuronas motoras (como el nursinerén, Spinraza®), risdiplam (Evrysdi®) o terapia génica para reparar el gen defectuoso con Onasemnogén Abeparvovec (Zolgensma®). Si bien ninguna es capaz de revertir el daño, dan esperanza de que no se siga produciendo más deterioro neuronal en la medida que su administración sea precoz. En el caso de Zolgensma®, sólo está autorizado su uso en menores de dos años, pero su prohibitivo costo lo hace inalcanzable para la gran mayoría de las personas. El excesivo valor de esta terapia nos permite formular varias preguntas.
En primer lugar, se debiese examinar la evidencia respecto de su eficacia y seguridad. El principal estudio preclínico fue retirado porque los datos de sobrevida de los animales eran inconsistentes; los editores de Nature señalaron que la extensión de las inexactitudes compromete la confianza en sus resultados. Un estudio en niños con AME mostró que 20/22 niños estaban vivos luego de 14 meses y respiraban sin un ventilador permanente y 14/22 pudieron sentarse sin ayuda por al menos 30 segundos en el control de los 18 meses (informe de la AEM). De confirmarse estos resultados, pareciera que existen ciertas mejorías con la terapia administrada de manera precoz, aunque no hay datos suficientes respecto de su uso en niños de mayor edad ni tampoco sobre cuál es la mejoría a más largo plazo.
El segundo aspecto tiene que ver con la transparencia para entender los acuerdos comerciales que realiza Novartis con los Estados y las familias. Es razonable que la industria que invierte en I+D recupere su inversión y obtenga una ganancia, pero no parece justo que sean las familias las que deban costear todo el desarrollo previo, especialmente cuando existe un monopolio por parte del laboratorio sobre el medicamento, haciendo que su costo sea inalcanzable. Un ejemplo novedoso es lo que hizo Argentina, al asegurar el acceso al fármaco de toda persona que lo necesite con un sistema de “riesgo compartido”, mediante el cual el Estado financia al inicio de la terapia un 20% del valor de la misma y entrega las siguientes cuotas en la medida que la mejoría sea sostenible en el tiempo. En todo caso, sería conveniente que hubiese una colaboración internacional para negociar con las farmacéuticas un “precio justo”.
Finalmente, la pregunta más delicada es si el Estado debiese financiar estos medicamentos de muy alto costo para todos los pacientes que pudieran beneficiarse, en el supuesto que un análisis riguroso de los estudios disponibles muestre que existe una mejoría significativa en la calidad de vida y expectativa de sobrevida. En principio uno diría que sí. La vida humana tiene valor y no precio, por lo que el Estado debiese entregar cualquier terapia validada por la ciencia médica, independiente de su costo. Pero, tal como lo señala una sentencia de la Corte de San Miguel del 10 de agosto, en relación con una terapia para AME tipo 2, la autoridad sanitaria debe “administrar en forma ecuánime y responsable los recursos públicos asignados”, dando cumplimiento a la ley Ricarte Soto que precisamente establece un procedimiento para “evaluar y decidir qué tratamientos deben financiarse por el Estado y cuáles no”. Dicho fallo también señala que el Estado, por un tema de justicia, tiene la obligación moral de limitar prestaciones que no tengan una relación óptima del costo/beneficio alcanzado. Debiese haber un equilibrio entre lo que la sociedad está dispuesta a pagar para que una persona acceda a una terapia de altísimo costo, con las otras necesidades de salud, como acceso a más especialistas, atención de urgencia de calidad o cuidados paliativos. En el caso de Zolgesma®, dicho equilibrio no es evidente.